Wizja jest jednym z najważniejszych ludzkich zmysłów, ale ponad 300 milionów ludzi na całym świecie jest zagrożonych utratą wzroku z powodu różnych chorób siatkówki. Podczas gdy niedawne postępy w leczeniu chorób siatkówki z powodzeniem spowolniły postęp choroby, do tej pory nie opracowano skutecznej terapii, aby przywrócić już utracone widzenie. Badacze Kaist z powodzeniem opracowali nowy lek do przywrócenia wizji.
Kaist (reprezentowany przez prezydenta Kwang Hyung Lee) ogłosił 30 marca, że zespół badawczy prowadzony przez profesora Jin Woo Kim z Departamentu Nauk Biologicznych opracował metodę leczenia, która przywraca widzenie poprzez regenerację nerwów siatkówki.
Zespół badawczy z powodzeniem indukował regenerację siatkówki i odzyskiwanie wzroku u myszy modelu choroby poprzez podanie związku, który blokuje białko PROX1 (Prospero Homeobox 1), które tłumi regenerację siatkówki. Ponadto efekt trwał ponad sześć miesięcy.
To badanie oznacza pierwszą udaną indukcję długoterminowej regeneracji nerwowej w siatkówkach ssaków, oferując nową nadzieję pacjentom z zwyrodnieniowym chorobami siatkówki, którzy wcześniej nie mieli opcji leczenia.
W miarę jak globalna populacja stale się starzeje, liczba pacjentów z chorobą siatkówki stale rośnie. Jednak nie ma leczenia w celu przywrócenia uszkodzonych siatkówki i widzenia. Głównym powodem tego jest niezdolność siatkówki ssaków do regeneracji po uszkodzeniu.
Badania zwierząt zimnokrwistych, takich jak FISH-znane z ich solidnej regeneracji siatkówki-wykazały, że urazy siatkówki wywołują komórki glejów Müllera w celu odróżnienia w komórkach progenitorowych siatkówki, które następnie generują nowe neurony. Jednak u ssaków proces ten jest upośledzony, co prowadzi do trwałego uszkodzenia siatkówki.
Poprzez to badanie zespół badawczy zidentyfikował białko PROX1 jako kluczowy inhibitor dedyferentowania Müllera Glia u ssaków. Prox1 jest białkiem występującym w neuronach siatkówki, hipokampu i rdzenia kręgowego, gdzie tłumi proliferację komórek macierzystych nerwowych i promuje różnicowanie w neurony.
Naukowcy odkryli, że Prox1 gromadzi się w uszkodzonym mysim glejie siatkówki Müller, ale nie ma w wysoce regeneracyjnej gleju ryb Müllera. Ponadto wykazali, że Prox1 znaleziony w glejie Müllera nie jest syntetyzowany wewnętrznie, ale raczej pobierany z otaczających neuronów, które nie ulegają degradacji i zamiast tego wydzielają białko.
Na podstawie tego odkrycia zespół opracował metodę przywrócenia zdolności regeneracyjnej Müllera Glii poprzez wyeliminowanie pozakomórkowego prox1, zanim dotrze do tych komórek.
Podejście to polega na zastosowaniu przeciwciała, które wiąże się z Prox1, opracowanym przez Celliaz Inc., biotechnologii założonego przez laboratorium badawcze profesora Jina Woo Kima. Po podawaniu siatkówki myszy modelu choroby, przeciwciało to znacznie promowało regenerację nerwową. Dodatkowo, po dostarczeniu, gen przeciwciał do siatkówki myszy z chorobą siatkówki, umożliwił trwałą regenerację siatkówki i przywrócenie wzroku przez ponad sześć miesięcy.
Terapia indukująca regenerację siatkówki jest obecnie opracowywana przez Celliaz Inc. do zastosowania w różnych zwyrodnieniowych chorobach siatkówki, które obecnie nie mają skutecznych metod leczenia. Firma ma na celu rozpoczęcie badań klinicznych do 2028 r.
Dr Eun Jung Lee stwierdził: „Jesteśmy o zakończenie optymalizacji przeciwciała neutralizującego PROX1 (CLZ001) i przejściem do badań przedklinicznych przed podaniem pacjentów z chorobą siatkówki. Naszym celem jest zapewnienie rozwiązania dla pacjentów zagrożonych ślepotą, którzy obecnie nie mają odpowiednich opcji leczenia”.
Badania zostały wsparte funduszami badawczymi z Koreańskiej Narodowej Fundacji Badań (NRF) i Korea Drug Development Foundation (KDDF).