Demencja stanowi poważne wyzwanie zdrowotne bez bezpiecznych, niedrogich metod leczenia, aby spowolnić postęp.
Naukowcy z Lawson Research Institute (Lawson), ramię badawcze św. Józefa w Londynie, badają, czy ambroksol – kaszel medycyny stosowany bezpiecznie przez dziesięciolecia w Europie – może spowolnić demencję u osób z chorobą Parkinsona.
To 12-miesięczne badanie kliniczne opublikowane 30 czerwca w prestiżowej neurologii JAMA, z udziałem 55 uczestników z demencją choroby Parkinsona (PDD) monitorowanej pamięci, objawami psychiatrycznymi i GFAP, markerem krwi związanym z uszkodzeniem mózgu. Demencja choroby Parkinsona powoduje utratę pamięci, zamieszanie, halucynacje i zmiany nastroju. Około połowa osób zdiagnozowanych demencji Parkinsona rozwija się w ciągu 10 lat, głęboko wpływając na pacjentów, rodziny i system opieki zdrowotnej.
Badanie, prowadzone przez neurologa poznawczego dr Stephena Pasternaka, dało jedną grupę dziennie ambroksolu, podczas gdy druga grupa otrzymała placebo. „Naszym celem była zmiana przebiegu demencji Parkinsona” – mówi Pasternak. „To wczesne próba oferuje nadzieję i stanowi silne podstawy do większych badań”.
Kluczowe ustalenia z badania klinicznego obejmują:
Ambroksol był bezpieczny, dobrze tolerowany i osiągnął poziomy terapeutyczne w objawach psychiatrycznych mózgu pogorszyły się w grupie placebo, ale pozostał stabilny u osób przyjmujących ambroksol. Uczestnicy z wariantami genów GBA1 wysokiego ryzyka wykazywali lepszą wydajność poznawczą na ambroksolu marker uszkodzenia komórek mózgu (GFAP) wzrósł w grupie placebo, ale pozostali stabilni z amboksolem, co sugeruje potencjalną ochronę mózgu.
Chociaż ambroksol jest zatwierdzony w Europie do leczenia warunków oddechowych i ma długotrwały rekord bezpieczeństwa-w tym stosowanie w wysokich dawkach i podczas ciąży-nie jest zatwierdzony do jakiegokolwiek zastosowania w Kanadzie lub w USA
„Obecne terapie choroby Parkinsona i demencji dotyczą objawów, ale nie zatrzymują podstawowej choroby”, wyjaśnia Pasternak. „Odkrycia te sugerują, że amboksol może chronić funkcję mózgu, szczególnie u osób narażonych genetycznie. Oferuje to obiecującą nową drogę leczenia, w której obecnie istnieje niewiele”.
Ambroksol obsługuje kluczowy enzym o nazwie glukcerebroozydaza (GCase), który jest wytwarzany przez gen GBA1. U osób z chorobą Parkinsona poziomy GCase są często niskie. Kiedy ten enzym nie działa poprawnie, odpady gromadzą się w komórkach mózgowych, co prowadzi do uszkodzenia. Pasternaku nauczył się o amboksolu podczas stypendium w szpitalu dla chorych dzieci (chorych) w Toronto, gdzie został zidentyfikowany jako leczenie choroby Gauchera – rzadkie zaburzenie genetyczne u dzieci spowodowane niedoborem GCase.
Obecnie stosuje te badania w celu zbadania, czy zwiększenie GCase za pomocą amboksolu może pomóc chronić mózg w chorobach związanych z Parkinsona. „Te badania są niezbędne, ponieważ demencja Parkinsona głęboko wpływa na pacjentów i rodziny” – mówi Pasternak. „Jeśli lek taki jak ambroksol może pomóc, może oferować prawdziwą nadzieję i poprawić życie”.
Finansowane przez Fundację Weston, badanie to jest ważnym krokiem w kierunku opracowania nowych metod leczenia choroby Parkinsona i innych zaburzeń poznawczych, w tym demencji z ciałami Lewy'ego. Pasternak i jego zespół planują rozpocząć dalsze badanie kliniczne skupione specjalnie na poznaniu jeszcze w tym roku.